서울대, 희귀신경질환 유전자 치료법 개발

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서울대, 희귀신경질환 유전자 치료법 개발

서울대학교 국제농업기술대학원 염수청 교수와 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수 연구팀은 희귀난치성 신경질환인 샤르코마리투스병 2Z(CMT2Z)의 발병원인을 최초로 밝혀내고, 환자 맞춤형 유전자 치료법을 세계 최초로 개발해 이를 저명한 국제학술지인 (IF: 14.5)에 온라인 게재했다.샤르코마리투스병은 치료제가 없는 희귀질환으로 잘 알려져 있으며, 보행 장애, 발모양 변형 및 감각소실 증상을 보인다. 특히 샤르코마리투스병 2Z(CMT2Z)는 MORC2 유전자 변이로 발생하며 증상이 매우 심하여 뇌 장애도 발생하고, 어려서 사