서울대, 희귀신경질환 유전자 치료법 개발
뉴스랩
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2024.01.25 16:01
서울대학교 국제농업기술대학원 염수청 교수와 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수 연구팀은 희귀난치성 신경질환인 샤르코마리투스병 2Z(CMT2Z)의 발병원인을 최초로 밝혀내고, 환자 맞춤형 유전자 치료법을 세계 최초로 개발해 이를 저명한 국제학술지인 (IF: 14.5)에 온라인 게재했다.샤르코마리투스병은 치료제가 없는 희귀질환으로 잘 알려져 있으며, 보행 장애, 발모양 변형 및 감각소실 증상을 보인다. 특히 샤르코마리투스병 2Z(CMT2Z)는 MORC2 유전자 변이로 발생하며 증상이 매우 심하여 뇌 장애도 발생하고, 어려서 사